Approvato il primo farmaco contro l’Atassia di Friedrich.
SKYCLARYS io non ho capito che è successo, fermiamoci a fare il punto della situazione.
Dove eravamo rimasti?…
Lo scorso anno, febbraio 2023, l’ente per l’attività regolatoria dei farmaci negli Stati Uniti, ha annunciato l’approvazione di Skyclarys (omaveloxolone) prodotto da Reata Pharmaceuticals per il trattamento dell’Atassia di Friedreich negli adulti e nei bambini a partire dai 16 anni di età. L’Atassia di Friedreich (FA) è una malattia genetica rara, un disturbo del movimento progressivo e neurodegenerativo causato da una disfunzione mitocondriale che colpisce una persona su 20.000-50.000.
Skyclarys è il primo trattamento approvato per la AF è un passo importante per tutte le malattie rare in cui la disfunzione mitocondriale gioca un ruolo importante nella PATOGENESI. AF si differenzia dalle tipiche malattie mitocondriali primarie (PMD) per il fatto che è un disturbo monogenico con un fenotipo uniforme causato da un meccanismo d’azione comune indirettamente legato alla produzione di ATP, a differenza del più ampio gruppo di PMD che è geneticamente, fenotipicamente e meccanicamente molto eterogeneo.
“Questa approvazione porta speranza anche per il prossimo trattamento delle PMD – dichiara il prof. Michelangelo Mancuso, Coordinatore del Network Clinico Italiano per le malattie mitocondriali – un farmaco in grado di trattare la disfunzione mitocondriale, indipendentemente dalla sua causa, potrebbe essere la chiave per il trattamento delle malattie mitocondriali geneticamente ereditate (PMD) e di altre patologie più comuni in cui la disfunzione mitocondriale gioca un ruolo importante, quali le patologie neurodegenerative, le malattie cardiovascolari e altre condizioni metaboliche”.
- Parere positivo, lo scorso mese di dicembre, dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l’autorizzazione all’immissione in commercio di omaveloxolone per il trattamento dell’Atassia di Friedreich (FA) a partire dai 16 anni di età. Il farmaco prodotto da Biogen, azienda biotecnologica, lo scorso 13 Febbraio ci è data la notizia della Commissione Euil suo ok per l’Italia. La decisione finale è prevista nel primo trimestre del 2024 lo fa sapere una nota dell’azienda. Omaveloxolone riduce il deterioramento fisico, oltre a migliorare altri parametri proteina compresa..
Come procede?…
Ricordo bene a tutti che L’AISA è la nostra diretta intermediario con AIFA e BIOGEN.
Il 24 Maggio scorso AISA in una riunione è riuscita nel far inserire lo SKYCLARYS nell’elenco istituito ai sensi della legge 648/1996. Ultimo aggiornamento lo scorso 10 Luglio pubblicato in Gazzetta Ufficiale l’approvazione definitiva.
Adesso restiamo in attesa di sapere come procedere per avere il farmaco in quanto i centri, di tutte le regioni d’Italia, dicono che entro ottobre si sbloccano le modalità burocratiche.
Ma l’ultima notizia, pervenuta dall’AISA, è che la regione Puglia, Lazio, Friuli e Campania sono già arrivate alla prescrizione del farmaco. Il resto delle regioni ha già individuato il centro di riferimento e lentamente si stanno muovendo a visitare i pazienti,
C’è molta confusione, ma in realtà il problema è che il farmaco SKYCLARYS non è reso ancora disponibile.
Una vera ingiustizia per tutti noi malati.
Viviana Giglia
